个性化临床试验框架是什么？

来自临床试验参与者的反馈表明，他们希望在临床试验体验中拥有更多选择。参与临床试验可能耗时且带来负担，但它也是参与者医疗体验的重要组成部分。个性化临床试验的目标是尽可能提供选择，使参与者能够更顺利地将临床试验的要求融入他们的生活中。

互动式个性化临床试验框架是一套实用的考虑因素，旨在支持研发生态系统（即赞助商、研究现场、第三方和其他临床试验利益相关者），帮助他们理解和评估能够为不同人群的临床试验参与者提供更个性化体验的选项。该框架提供了十四个潜在机会，以便在临床试验中实现个人选择，并包括帮助落实这些机会的考虑因素、潜在价值和益处，以及支持实施的工具和资源。

 

1. 提升意识
考虑增加信息渠道的使用，以提高对临床试验的认知。

机会
患者，尤其是代表性不足的人群，可能对临床试验作为治疗选项的了解有限或缺乏。通过多个渠道（如社区合作伙伴、社交媒体或医生）提高对临床试验的认知，可以将相关信息传递给那些可能未曾了解或考虑参与临床试验的患者，从而支持改善招募。

行动建议

• 制定统一的策略，利用信息渠道增加对临床研究和临床试验机会的认知和教育。
• 与目标用户（如患者、护理伙伴、医疗服务提供者）共同创建工具和信息资源。潜在示例包括支持临床试验对话的材料、患者已使用系统中的数字媒体（如医疗记录系统、社交媒体等）、社区环境中使用的材料/论坛等。
• 与患者信任的信息来源（如医疗服务提供者、社区团体和患者组织等）合作，提供相关信息并与患者进行对话，寻求反馈以做出有意义的调整。

价值与潜在益处

• 提高对临床试验的认知。
• 鼓励患者与医疗服务提供者讨论临床试验作为治疗选项，以帮助识别他们可以参与的临床试验。
• 通过与之前在临床试验中代表性不足的患者群体互动，改善多样性和包容性。
• 提高留存率，因为患者在参与临床试验前可能获得更多信息，从而有更多时间做出知情决策（例如，减少患者面临的未知因素或意外情况）。

 

2, 提供教育
考虑提供教育材料和解决方案，以促进参与临床试验。

机会
关于临床试验的信息变得越来越复杂、专业，潜在参与者更难理解和获取。提供清晰易懂的临床试验一般信息和促进参与的解决方案，可以帮助患者更轻松地找到临床试验，并在决定参与时获得更好的信息。

行动建议

• 制定沟通策略/计划（例如，分享哪些信息、如何分享、何时分享、分享给谁）。
• 为临床试验信息提供“健康素养”专业知识。
• 尽量使材料分发的时间与参与者的偏好相一致。
• 通过提供多种格式的材料（例如，纸质版、在线版）更好地满足参与者的偏好。
• 确定内容类型和格式（例如，视频、图形、插图等），使与临床试验相关的信息更易于获取，特别是对于非英语母语者或可能有学习障碍的人。
• 提供详细、患者友好的信息，使患者能够在自己方便的时间进行审阅。
• 确定哪些材料需要用当地语言提供，以及伦理委员会审查的时间安排。
• 考虑开发一个赞助商网站（全球试验数据库），允许临床试验参与者搜索所有可用的临床试验（例如，按适应症搜索等）。
• 推广您的全球网站（例如，通过谷歌广告付费搜索，或通过患者倡导团体和社区领袖的网站“传播消息”）。
• 提供与同一适应症相关的其他赞助商试验的链接，以便患者的搜索旅程得以延续。
• 与患者合作，构建针对特定适应症的工具和资源（即研究特定网站），这些资源可能包括研究信息，并链接到全球临床试验数据库（即，赞助商特定或clinicaltrials.gov）以保持一致性。
• 如有可能，与患者组织、社区领袖和社交媒体合作，以扩大研究特定网站的影响力。

价值与潜在益处

• 赋予患者信息，使其能够做出知情的临床试验参与决策。
• 提高参与者对临床试验信息的透明度和获取能力，以更好地支持知情决策。
• 改善患者体验，患者可以选择适合自己的学习方式，以帮助理解试验信息及其参与权利/选择。
• 提高招募和留存率，因为信息充分的患者往往成为更可靠的试验参与者。
• 通过提供针对性的信息（即提供当地语言信息）提高意识。

 

 

3. 共同创建设计与实施
考虑在研究设计和实施中纳入患者/护理伙伴的意见。

机会
患者是其疾病的专家，应在临床开发中发挥作用。早期收集患者/护理伙伴的意见，有助于改善临床试验中的患者体验，减轻患者负担，并提高招募、留存和入组率。

行动建议

• 定义内部赞助商流程，以支持在药物开发早期与患者/护理伙伴的互动，包括预算要求、合同、伦理委员会审查、法律和数据隐私问题等。
• 在药物开发过程中早期制定参与策略，明确识别代表性患者样本的计划、参与方式、参与时间、数据利用、共享和评估等。
• 理解研究者/临床现场的观点（除了患者/护理伙伴的意见），包括流程、投资和工作实践。
• 制定强有力的沟通策略，向患者/护理伙伴反馈如何影响了方案设计/其他研究要素，并说明未采纳反馈的理由。
• 理解患者/护理伙伴对操作困难的反馈，以及在试验设计中可纳入的选项，以克服这些困难。
• 在患者、赞助商和研究者/临床现场之间建立早期合作关系，以促进信息的持续共享。

价值与潜在益处

• 通过以患者为中心的研究设计，改善患者的临床试验体验，减轻患者负担，并提高入组率。
• 在患者/参与者与临床开发项目、产品/品牌和公司之间建立早期联系。
• 通过量身定制的解决方案和针对性的投资，提高临床试验中多样化患者群体的代表性。

 

4. 参与医疗服务提供者
考虑在整个临床试验过程中让参与者的个人医生参与，以支持护理管理。

机会
通过在临床试验中引入参与者的个人医生，可以建立参与者医疗旅程的连续性。这有助于减少参与者的负担，避免标准护理与试验评估之间的重复，并允许在本地完成临床试验评估。

行动建议

• 明确角色和责任，符合良好临床实践（GCP）的要求（例如，研究现场负责判断事件是否为不良事件，并根据个人医生的数据做出治疗决策）。
• 确定研究现场、个人医生和赞助商之间所需的协议（视情况而定）。
• 定义在数据隐私要求下，研究现场、个人医生和赞助商之间共享参与者数据的程序/工具。
• 列出个人医生进行试验评估所需的要求（例如，试验特定培训、授权、安全报告、赔偿保险、财务赔偿、FDA 1572 等文件）。
• 与参与者合作，了解他们对由个人医生进行试验评估的接受度和舒适度。
• 与研究现场合作，确保他们能够管理与个人医生合作的要求，并支持适当的监督。
• 根据试验特定要求与个人医生合作（例如，培训、协议、财务考虑等）。
• 理解个人医生希望参与的不同程度（例如，了解情况与主动参与），并进行参与度映射。
• 定义如何赋予临床试验参与者与其个人医生传递适当信息的能力，包括测试结果及其可能与标准护理不同的上下文范围。

价值与潜在益处

• 减少试验评估与参与者个人医生在标准护理中进行的评估之间的重复工作。
• 允许参与者在其常规护理环境中由他们信任的个人医生进行评估。
• 通过减少前往研究现场的次数，节省参与者的时间和精力。
• 使个人医生或专业医疗提供者能够全面考虑参与者的试验和非试验需求进行治疗。
• 允许在试验前、期间和之后提供连续的护理。

 

5. 收集数字数据
考虑选择用于收集研究信息的设备。

机会
参与者希望在临床试验中获得简单便捷的体验。为了实现这一目标，赞助商应考虑为参与者选择何种类型、设计和交付方式的设备（例如，个人设备或研究提供的设备），以确保可及性、灵活性、便利性并维护隐私。

行动建议

• 理解临床试验设计是否支持数字患者解决方案的应用。
• 了解参与试验的参与者的需求和偏好。
• 该人群是否能够使用设备和数据计划，还是需要提供这些？
• 参与者已有的设备中，哪些可以用于临床试验（例如，穿戴设备/传感器、血糖仪、体重秤、手机/平板等）？
• 在实施数字解决方案时，理解对健康公平的影响（即，地理和社会经济障碍）。
• 与研究现场合作，获取他们对多项服务、培训和技术实施影响的意见。
• 理解设备可能对数据完整性、监管环境、现场实施和整体成本的影响。
• 定义技术的设计、沟通和交付方式，以便参与者使用。
• 定义备份选项（例如，当参与者无法连接设备时的应对措施）。

价值与潜在益处

• 通过减少现场访问次数，提高参与者的可及性和参与的便利性。
• 通过实现直接输入和近实时数据审核，允许生成更全面的数据集，提高数据合规性和质量。

6. 直接交付给参与者
考虑研究药物的接收方式和地点。

机会
考虑研究参与者如何接收研究药物非常重要，这有助于减少他们的时间和精力投入，并与临床试验向去中心化转型的趋势相一致。研究药物的提供可以通过直接交付给参与者（也称为直接交付给患者，DtP）实现，这包括从药房到患者、临床现场到患者，或发货到当地药房或诊所供参与者领取。

行动建议

• 了解患者在接收研究药物时的偏好和能力（例如，送货到家与从当地诊所/药房领取）。
• 制定培训和文档，以便参与者/护理伙伴使用并增强合规信心；强调现场联系人或其他支持联系人的重要性。
• 了解研究药物是否适合在家中使用/存储；可能需要详细的风险评估。
• 理解各国的分发模式，以管理满足监管和隐私要求的完整交付链，因为DtP的要求通常是特定于国家的。
• 与研究现场合作，支持从现场药房或储存点运输研究药物，并按照现场流程进行。
• 理解与第三方和参与者监督相关的现场挑战/顾虑，以及他们维持研究药物监督的能力。
• 了解现场药房、储存点或当地药房/诊所准备研究药物运输、家庭存储和使用的要求。
• 定义适当的存储设施和控制措施，以维持药物稳定性，防止温度波动或未经授权的使用。
• 定义如何处理未使用药物的退还，以及管理问责和合规所需的系统和流程（例如，IXRS、EDC）。
• 制定药物合规措施，以适应监督的变化。
• 与供应商合作，提供确保研究药物稳定性和确认交付给参与者所需的关键服务。
• 根据当地发放和跨境/州运输的要求，评估运输供应商在研究药物运输方面的资格。

价值与潜在益处
通过减少参与者在诊所的访问次数（例如，领取和/或补充研究药物），改善患者招募和留存，进而减轻对参与者日常生活的影响，可能会增加他们参与临床试验的兴趣。

7. 提供排程方法
考虑排程方法的选择。

机会
参与者希望在参与临床试验时能够有一定的灵活性，不希望试验对他们的日常生活产生重大影响。赞助商应考虑探索解决方案，使参与者能够更轻松地找到和选择预约时间，特别是在提供更大灵活性和更多样化的程序地点时。

行动建议

• 了解每位参与者的个体需求和偏好。
• 与研究现场合作，通过提供访问时间和地点的选择，将灵活性融入临床试验设计中。
• 探索去中心化的临床试验选项，例如远程医疗和使用当地诊所及研究地点。

价值与潜在益处

• 提高排程的灵活性和便利性。
• 鼓励患者参与，赋予患者更多权利。
• 降低找到和参加预约的障碍，可能导致更好的合规性和留存率。

8. 提供程序地点
考虑程序的地点。

机会
选择临床试验程序的地点（即现场或非现场，例如在家、当地诊所等）的灵活性，可以减少临床试验参与者在旅行方面的负担。减少所有访问都需前往研究现场的需求，能够积极影响招募和留存（例如，提供工作、儿童照护等方面的灵活性），从而促进远离临床现场的个人参与。

行动建议

• 了解试验进行所需的条件，以及如何在非现场地点最佳实施这些条件，以最大化参与灵活性，例如利用远程医疗访问、家庭护理、当地设施、移动诊所、药房、卫星地点等。
• 定义如何在符合临床试验标准的情况下进行研究评估，例如：
  • 实施方案的流程（例如，教学反馈技术、评估完成的实时监控等）。
  • 确保设备正常工作的保障措施（例如，校准设备、互联网接入、备份选项等）。
  • 在紧急情况下访问资源或维护参与者安全的措施（例如，家庭护士培训、紧急药物、靠近急救设施等）。
• 了解某些访问如果需要，可以在现场进行，例如，若IMP的稳定性/准备要求不允许在家中使用，或医生需要亲自见到参与者。
• 了解程序所需的时间以及往返诊所的旅行时间（例如，通过提供当地实验室访问和/或远程访问，可以减少旅行时间）。
• 与研究现场合作，利用他们的资源和流程，促进非现场访问，并了解和缓解与第三方相关的挑战和顾虑，例如：
  • PI的责任和监督。
  • 针对所需/请求的变更，制定替代/备份计划（例如，执行程序的独立提供者不直接受赞助商或研究现场控制，包括PI的监督）以及参与者的监督。
• 定义数据交付计划/映射，以支持来自各个地点/护理提供设置的数据汇编。

价值与潜在益处

• 将临床试验带到远离诊所的参与者身边，或在个人情况（例如，患者的行动能力、旅行意愿）上安排诊所访问时遇到后勤困难的情况下。
• 通过提供多种护理交付选项，增加参与的便利性。
• 允许现场工作人员灵活安排时间（例如，专注于复杂访问与简单抽血），更有效地利用时间，并可能减少额外的营业时间需求（例如，周末和晚间访问）。
• 可能使研究现场能够进行更多的临床试验（例如，减少现场访问可能导致更高的试验运行可用性）。

9. 提供支持服务
考虑整合支持服务，以减少障碍并提高参与临床试验的可及性。

机会
参与者的情况可能限制其获取临床试验的机会。提供支持服务（例如，交通援助）可以帮助消除参与过程中的后勤障碍。

行动建议

• 吸纳参与者、护理伙伴和研究现场的意见，积极制定实施支持服务的计划。
• 与研究现场合作，了解支持服务是否适合临床环境及其参与者。
• 确定报销选项，包括报销的方式和内容，根据现场和患者的需求量身定制服务，例如：
  • 可及性支持
  • 交通援助
  • 住宿援助
  • 依赖者照护
  • 食物
  • 自付费用
• 考虑如何及时提供报销。
• 确定一个统一的联系人，负责参与者在所有相关支持服务上的协调，包括在适用的情况下帮助处理保险事宜。
• 考虑延长营业时间，以便参与者可以在晚上或周末参加。
• 了解评估的时间安排，以帮助减少参与者的负担，例如，减少全天禁食的需求，并促进非工作时间的样本收集（例如，周末进行实验室样本测试，或允许在周末存放样本，以便在周五收集）。

价值与潜在益处

• 提高临床试验的可及性，进一步支持患者保持参与。
• 最大限度地提高参与者可用的研究访问类型的灵活性，减少后勤负担。
• 无论参与者的生活情况如何，都能增加参与的便利性（例如，由于健康状况、经济背景、后勤负担、心理障碍和不安全感等因素导致的参与障碍）。

10. 提供联系点
考虑在临床试验期间或之后提供请求支持的能力。

机会
临床试验参与者在试验期间和之后可能会有许多问题和顾虑。为了及时解决参与者的疑问和担忧，提供支持（例如，联系电话、应用内支持、虚拟助手）可以让临床试验参与者在无需等待下次预约的情况下获得答案和安慰。

行动建议

• 与研究现场合作，确保了解当前可用的现场联系支持，以及现场可能需要的支持，以便提供灵活性。
• 为参与者识别多种联系方式，以便与研究现场保持联系或联系指定联系人。
• 清晰描述在每种情况下应使用的服务及其联系方式，如果有多个服务选项可用。
• 提供参与者母语的服务，并确保服务全天候可用。
• 与参与者/患者组织合作，确保支持服务易于使用并满足他们的需求。
• 提供工具和培训，使参与者能够自助服务。

价值与潜在益处

• 允许参与者在需要时询问有关临床试验参与的问题，从而可能在当前时刻缓解他们的担忧，而无需等待下次访问。
• 通过增强参与者与临床试验工作人员之间的联系，可能提高参与者的参与度。

11. 启用沟通
考虑在临床试验期间参与者沟通的方法和频率。

机会
如果临床试验参与者未能以适当的频率获得他们关心的信息（例如，试验进展），他们可能会感到与试验脱节。通过满足参与者需求和偏好的方式提供相关信息，可以提高参与者的参与度、合规性和留存率。当参与者能够选择何时何地接收沟通时，能够获得更大的价值。

行动建议

• 与患者组织和研究现场合作，识别参与者希望获得的信息类型（例如，感谢、试验进展）以及分享信息的首选方式和频率。
• 确定沟通的场合（例如，面对面或自我审核）、媒介（例如，书面、音频或视觉）、传递方式（例如，纸质、电子邮件、WhatsApp/短信、门户/应用）、首选语言和频率（例如，每周、每月、每年）。
• 利用适合参与者群体的场合、媒介和方式，理想情况下提供多种选项以满足不同参与者的需求（例如，考虑国家或年龄偏好）。
• 定义设计考虑因素，以满足参与者或现场的需求，例如字体大小、一致的格式和品牌标识。
• 制定参与者沟通计划，记录参与者的偏好，并相应地进行沟通。
• 确定获取伦理委员会（EC）批准的时间和要求（例如，在研究开始时提交任何模板，概述计划的沟通类型）以及参与者面对材料的交付方式。

价值与潜在益处

• 如果参与者以首选的格式和频率接收到相关的沟通，将增加对试验的理解和参与度。
• 使参与者能够获得所需的信息，同时避免过多或繁重的沟通。
• 让参与者感到被重视和感激，增强他们在研究中的参与感。
• 可能提高试验参与者的留存率（减少退出）和合规性（提高动机）。

12. 表达感激
考虑对参与者及其护理伙伴表示感谢或认可。

机会
临床试验参与者及其护理伙伴常常感到他们对临床试验的贡献未受到重视，这可能影响留存率、参与者满意度和整体遵从性。在临床试验期间收到一份感谢（例如，感谢卡/信）与参与者对临床试验的整体满意度直接相关。

行动建议

• 将感激的决策纳入临床开发规划过程中的参与策略。
• 了解哪些工具和模板最适合您的研究和患者群体。
• 对患者群体进行感激工具的测试。
• 确定分发方法，并了解去中心化试验/平台的使用如何影响格式选择。
• 识别评估这些策略的价值及其在参与者/护理伙伴中的反馈机会（例如，将有关感激的问题纳入患者反馈问卷，如SPFQ或类似问卷）。

价值与潜在益处

• 通过参与者积极谈论他们在临床试验中的经历，改善招募效果。
• 通过认可参与者在临床试验中所付出的时间和努力，提高参与度、遵从性和合规性。
• 通过认可参与者的经历价值，提高参与者的满意度和对其临床试验旅程的感知价值。
• 通过认可临床研究人员与患者之间建立的重要关系，改善与临床研究工作人员的关系，从而提高试验在其现场成功的可能性。
• 提升行业声誉和对临床研究的信任。

13. 返回参与者数据
考虑将数据返回给临床试验参与者。

机会
临床试验参与者希望在参与试验期间及之后获得更多的数据；然而，目前返回给参与者的数据的频率、时机和类型各不相同且不一致。这个机会使参与者可以选择以他们希望的格式和时间接收研究数据/结果。

行动建议

• 在临床开发规划过程中尽早解决个别参与者数据返回的问题。
• 确保在维护科学完整性和产品批准时间表的同时，保护参与者的隐私、安全和灵活性。
• 尽可能优先考虑和个性化交付和内容的选择。
• 为研究现场、医疗服务提供者、参与者及其护理伙伴提供支持，以优化个别数据的管理，提升可及性、包容性和健康公平。
• 理解如何优化数字技术和现有跨合作，以促进收集和管理患者/参与者临床护理和临床研究数据系统的互操作性。

价值与潜在益处

• 表达对参与者在科研和开发中贡献的尊重和感激。
• 增强患者的合作关系和自主权。
• 通知患者并提高他们对临床试验的认识，增强公众的信任、公平性和透明度。
• 改善临床试验的参与度和参与者的体验，可能促进招募和留存。
• 通过为个别数据的非计划请求做好准备，采取主动的方法实现运营效率。
• 赋予参与者在使用他们贡献的数据以改善健康结果时更积极地做出决策的能力。
• 在可能的情况下，通过减少重复测试/检查来减轻参与者和医疗系统的负担。

14. 寻求反馈
考虑创造机会收集临床试验参与者的反馈，以产生可行的见解。

机会
参与临床试验的患者体验可能并不总是符合预期。参与者体验不佳会对招募、留存和声誉产生负面影响。因此，重要的是为临床试验参与者提供机会，让他们对研究的各个方面（包括研究信息、评估、访问类型/时间表、设备、研究现场及其对时间的影响）提供反馈，以改善当前和未来研究中的参与者体验。

行动建议

• 确定影响患者在试验期间体验的因素。这些因素可能包括护理质量（例如，治疗、纳入/排除标准）、便利性（例如，地点、旅行、报销）、人际关系和沟通（例如，沟通、信息、现场工作人员）。
• 了解可以利用哪些工具收集参与者反馈并测量这些患者体验因素。这可能包括定性方法，如试验或退出访谈，或在不同时间点进行的定量参与者反馈问卷（例如，选择性调查）。了解这些工具是否覆盖所有相关国家（即赞助商被允许运营的地方）。
• 利用标准化的参与者反馈策略，帮助引导可行的参与者反馈，从而可能减少患者负担。
• 早期咨询临床现场，征求他们对标准化参与者反馈策略的意见，以更好地快速识别可行的参与者见解并促进现场级的应对措施实施。
• 在组织内标准化参与者反馈的收集，以便跨研究汇总数据，识别在单个研究中无法发现的重要见解（例如，识别患者体验较低的特定患者群体）。
• 清晰定义如何分析、可视化和解读患者体验数据。
• 实时向研究团队提供数据，以更好地促进研究和现场级的可行见解。
• 向研究现场提供汇总的（匿名）经验教训，以便他们能够采取措施改善患者在其现场的体验。
• 向患者提供汇总的（匿名）反馈及采取的措施，以向他们展示提供反馈的价值，并帮助激励他们进一步参与临床试验。
• 将收集、分析和解读患者体验反馈的过程嵌入现有流程中，以帮助减少研究团队的负担。

价值与潜在益处

• 为研究团队提供可行的反馈，以便他们采取措施减少当前和未来研究的负担，从而可能改善患者在临床研究中的体验。
• 提高患者对临床研究程序的遵守和合规性，从而改善数据质量。
• 通过更好的沟通和参与反馈过程，增加信任和参与度。
• 可能增加试验招募并降低研究参与者的退出率。

 

在使用此框架时，利益相关者应仔细考虑以下各点：

1. 如何将每个机会纳入您的健康素养和参与者参与策略中。
2. 当地法律、法规和文化差异可能对这些机会的实施产生影响。
3. 及早合作，了解参与者、护理伙伴、患者组织、临床现场及其他相关利益相关者的需求，以获取对研究设计、工具/策略/材料设计等的意见。
4. 考虑临床试验参与者及其偏好时，不能一刀切，不同的现场、目标适应症或治疗领域可能需要不同的策略。
5. 每个机会都有独立的好处，可以单独使用，但为了最大限度地提高参与和可及性，尽可能在研究设计中考虑和规划多个机会。
6. 这些工具和资源并不是详尽无遗的列表，可能无法覆盖所有机会和选项。